Existe tratamento ou alguma solução para a Gangliosidose?
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Existe tratamento ou alguma solução para a Gangliosidose?
Até o momento não há cura ou tratamento específico para Gangliosidose tipo I. O tratamento disponível é o de suporte visando controle das crises convulsivas, espasmos musculares, manutenção do estado nutricional.
No entanto há várias terapias endo desenvolvidas e testadas:
Terapia de Redução do Substrato (TRS),
Terapia de Reposição Enzimática (TRE),
Uso de proteínas auxiliares,
Transplante de medula óssea, e
Terapia genica.
Por este motivo, a manutenção do bom estado geral do paciente, não só melhora a qualidade vida dos afetados, mas promove a esperança de se beneficiaram de um destes tratamentos específicos.
No entanto há várias terapias endo desenvolvidas e testadas:
Terapia de Redução do Substrato (TRS),
Terapia de Reposição Enzimática (TRE),
Uso de proteínas auxiliares,
Transplante de medula óssea, e
Terapia genica.
Por este motivo, a manutenção do bom estado geral do paciente, não só melhora a qualidade vida dos afetados, mas promove a esperança de se beneficiaram de um destes tratamentos específicos.
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Não há ainda uma terapêutica curativa específica desenvolvida para a gangliosidose GM1. Há uma série de drogas em fase de desenvolvimento no estágio atual das pesquisas, especialmente com terapia genica medidas por vetores virais. A maior parte dos tratamentos atuais disponíveis envolve o controle sintomático de potenciais complicações da doença, além do próprio processo de reabilitação.
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